PeproTech 助力肌萎缩性侧索硬化（ALS）研究

这是一种侵犯大脑和脊髓中神经元的进行性神经退行性疾病。ALS患者的运动神经元细胞不断衰亡，最终会失去控制肌肉活动的能力，导致完全瘫痪或死亡。霍金所患的疾病就是渐冻人症中罕见的一种亚型。

为何ALS此临床II期的结果如此轰动

由于渐冻症神经细胞死亡的原因不清，所以新药研发比较困难，目前尚无有效药物可以阻止或者逆转疾病的进行。很多人寄希望于干细胞疗法，希望可以通过修复损伤的神经元治疗该病，改善患者的生存质量。

而此次公布的二期临床结果显示，接受NurOwn®干细胞疗法的很多患者，不同症状有了不同程度的改善，这无疑给患者及其家人带来了极大的希望。
什么是NurOwn®技术
NurOwn®技术是在特拉维夫大学教授Dani Offen教授和已故教授Eldad Melamed的实验室开发的，已发表多篇文献。Brainstorm cell Therapeutics通过技术转让协议拥有了NurOwn技术的开发和商业化权利。

NurOwn®技术的关键在于将MSC诱导成MSC-NTF细胞的过程。MSC-NTF可以分泌各种神经营养因子，包括胶质衍生神经营养因子（GDNF），脑源性神经营养因子（BDNF），血管内皮生长因子（VEGF）和肝细胞生长因子（HGF）。

该细胞可以保护神经元免受毒素影响，并且在ALS，坐骨神经损伤，帕金森病，多发性硬化，视神经缺血和亨廷顿疾病的动物模型中都有效。

MSC-NTF细胞是从已经在体外扩增和分化的自体骨髓来源的MSC产生的。从患者体内抽出脊髓。分离MSC培养2-3周。MSC可以直接制成MSC-NTF细胞，或者冷冻储存以备将来使用。

将MSC转化为MSC-NTF细胞的过程大约需要6天。细胞在专利条件下生长，被诱导分泌更高水平的神经营养因子。收获细胞，患者给药。
我们产品的助力
细胞治疗良好的安全性和细胞培养息息相关，NurOwn®技术，细胞的整个生产过程不使用动物来源的产品，如胎牛血清，也不会在生产过程中使用抗生素。

我们都知道在干细胞培养中细胞因子扮演了重要的角色，而BrainStorm生产中使用的细胞因子如,FGF-basic等均来自PeproTech AF级别细胞因子，即Animal free级别细胞因子。

出色的产品才能助力出色的科研，出色的科研成果与人类健康和生存息息相关。

干细胞疗法作为一种有效的极具前景的疗法，近年来得到越来越多的关注，也获得了许多激动人心的结果，希望在优质产品的助力下，相关的研究可以成功完成科研-临床的转化，最终改善人类生存质量。
BrainStorm临床研究及市场
临床1/2期研究在Hadassah医学中心进行。研究的结果在2013年美国神经病学研究所提出。

IT组由晚期患者组成，IM组由早期受试者组成。无严重的不良事件与MSC-NTF细胞给药相关。IT组的受试者，治疗后6个月较治疗3个月相比，ALS功能表评分的结果显示，进展速度显着改善。与预期进展时间相比，两组患者在治疗后的进展率较低

临床2a期研究在Hadassah医学中心进行。研究的结果在2015年美国神经病学研究所提出。

一项剂量升级、单臂临床2a期试验在该中心进行。共有14名早期ALS患者参加，分为三个剂量组（低剂量，中剂量和高剂量），单次给予IT和IM两种MSC-NTF细胞。无严重的不良事件与MSC-NTF的施用相关联，并且在1/2期试验中，绝大多数观察到的不良事件均为I-II级短暂性事件。本研究中的受试者在治疗后6个月也显示ALS功能表评分和FVC进展与三个月期间相比速度明显改善。

ALS在美国的临床试验

这次II期临床是在美国3个中心开展：麻省总医院、麻省大学医学院和梅奥诊所进行。该研究是一项多中心，随机，双盲，安慰剂对照的ALS临床试验，招募了48名早期ALS患者，随机化3：1接受治疗与安慰剂。

旨在评价单次NurOwn治疗48例ALS患者的效果，以安全性和耐受性为主要终点，以ALS功能量表评分、生物标记物等为次要终点。这项研究的首选结果于2016年7月18日发布。治疗组36例、安慰剂组12例，一次治疗后随访观察6个月。

第12周时治疗组40%的患者实现50%以上改善，而安慰剂组只有17%的患者实现50%以上改善。即使从其他多个维度来看，接受该疗法显著获益。

2017年3月BrainStorm和再生药物商业化中心（CCRM）签署了一项协议以支持他ALS疗法的上市许可要求。CCRM也正帮助BrainStorm寻找获得加拿大卫生部早期使用途径治疗ALS患者的机会，加速向市场产品的转化。

总之，整个临床结果还是非常鼓舞的，对于渐冻人来说就是解冻的曙光，希望可以顺利三期，推向临床，给患者带来真正的福音。